肿瘤基因治疗

湘潭市第一人民医院肿瘤内科(十四病室)

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基因治疗是指将外源性功能基因导入病人细胞内，以纠正先天性代谢异常，补偿基因缺失或提供新的功能，从而达到抑制和杀伤肿瘤细胞的治疗目的。

基因治疗主要包括以下四个方面：靶细胞的选择，将目的基因导入靶细胞的基因转移方法，目的基因的正常表达，目的基因的选择和应用。肿瘤基因，特别是有关癌基因、抑癌基因的研究，使人们对肿瘤的认识进入了一个新的领域。1980年Cline将小鼠细胞DNA转至骨髓细胞，然后将该骨髓细胞移植给经全身照射后小鼠，使基因得到表达，成为基因治疗的先导。基因治疗的经典概念系指通过外源基因导入人体以纠正内在的基因缺陷的疗法。肿瘤基因治疗不再局限于“纠正基因缺陷”，系指将外源的正常基因导入人体，达到直接或间接抑制或杀伤肿瘤细胞的目的。这已超越了经典概念，这一概念亦同样适用于治疗某些传染病（如AIDS）、心血管病及代谢病等。但是由于目前可供选择的目的基因的局限，基因导入技术尚不完善，以及基因导入后表达和调控尚存在不少难题，因此，基因治疗是一种不成熟的、发展中的生物治疗方法。预计在本世纪，基因治疗肿瘤将会成为一种生物治疗常规方法，将成为手术、化疗、放疗的补充治疗手段。

比较重要有针对B淋巴瘤表明CD20研制度美罗华，针对肿瘤细胞核内her-2基因过度表达细胞表明P185糖蛋白研制的单克隆抗体赫赛汀。针以细胞上皮受体（EGFR）研制的依来萨。针对抗癌基因P53治疗已进入临床试验，提高抗肿瘤敏感性，从而提高有效细胞凋亡和分化诱导。